12月11 中國干細胞研究及轉(zhuǎn)化水平已躋身世界前列

近日，在鄭州大學第一附屬醫(yī)院，我國正式啟動世界首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目。中科院院士周琪說：“這表明中國的干細胞及轉(zhuǎn)化研究水平已躋身世界前列。以后，帕金森病和干性年齡相關(guān)性黃斑變性治療將會開啟新的篇章！”

帕金森病和黃斑變性常規(guī)治療十分困難

這兩項臨床研究，由中國科學院與鄭州大學第一附屬醫(yī)院聯(lián)合開展。為了實現(xiàn)干細胞臨床治療，中國科學院動物研究所北京干細胞庫已經(jīng)做了長達10年的準備。僅在胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病項目中，他們在猴子身上已經(jīng)進行了5年研究，目前為止，實驗數(shù)據(jù)顯示該方案安全有效，沒有發(fā)現(xiàn)任何不良反應(yīng)。

干細胞研究團隊負責人周琪院士，現(xiàn)年46歲，是中國科學院大學副校長和中科院動物研究所副所長。還擔任中國科學院干細胞與再生醫(yī)學創(chuàng)新研究院院長、干細胞與生殖生物學國家重點實驗室主任、國際干細胞組織（ISCF）主席等重要學術(shù)職務(wù)，在世界干細胞研究領(lǐng)域無疑具有權(quán)威地位。

周琪說，我國之所以首選“人胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病”及“人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”開展臨床研究，是因為這兩種疾病均為老年人中多發(fā)和難治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神經(jīng)退行性疾病，與年齡相關(guān)的黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。這些疾病晚期病情難以控制，目前缺乏有效治療方法。

強強聯(lián)手，兩項干細胞臨床研究落地中原

全國可以開展干細胞臨床研究的機構(gòu)共30家，在國家衛(wèi)計委和食藥監(jiān)總局近日完成備案的首批8項干細胞臨床研究中，鄭大一附院成為全國唯一一家同時承擔兩項臨床研究工作的醫(yī)療機構(gòu)，令全國矚目。

中國科學院重大科技任務(wù)局資環(huán)生物處處長任小波認為：“正是鄭大一附院與中科院干細胞團隊的強強聯(lián)手，高效整合、高效協(xié)作，開啟了全新的干細胞治療研究領(lǐng)域，贏得了在國家備案的8項干細胞臨床研究中的兩項?！?/p>

此次臨床研究的合作單位負責人、鄭州大學第一附屬醫(yī)院腦血管病醫(yī)院院長許予明主任醫(yī)師介紹，鄭大一附院是全國30家有干細胞研究資質(zhì)的機構(gòu)之一，病源豐富，僅神經(jīng)內(nèi)科每年門診量就高達17萬人，住院人數(shù)1.2萬人，河南省帕金森病患者近30萬人；該院有133名神經(jīng)內(nèi)科大夫，其中39名有高級職稱，是全國極少數(shù)擁有術(shù)中磁共振手術(shù)室等先進醫(yī)療設(shè)備的醫(yī)院之一。

中科院動物所北京干細胞庫已經(jīng)建立200余株人胚胎干細胞系，可以滿足70%漢族人群的配型需求。鄭大一附院主要依靠自己的臨床優(yōu)勢進行合作研究。

臨床研究，病源是前提。在啟動儀式上發(fā)出招募令后，5天內(nèi)報名的帕金森病患者已有50多位。

中國干細胞研究及轉(zhuǎn)化水平已躋身世界前列

“與之前進行的干細胞移植不同，此次臨床研究采用的是取自人類胚胎的干細胞，是通過一定的技術(shù)手段，從醫(yī)院臨床捐獻的胚胎中獲取的?！敝茜髡f，如果可以通過配型找到與患者匹配的供體細胞，就有可能大大提高細胞的治療效果。

周琪表示，國家首批備案的胚胎干細胞臨床研究項目在中國率先啟動，體現(xiàn)了國家在干細胞領(lǐng)域的系統(tǒng)布局和重要進展，表明中國干細胞研究、監(jiān)管及臨床轉(zhuǎn)化已躋身世界前列。

多年來，我國在干細胞領(lǐng)域進行了前瞻和系統(tǒng)布局，逐步明晰了干細胞領(lǐng)域的創(chuàng)新方向和轉(zhuǎn)化路徑，并通過國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合備案的方式，在鼓勵創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的同時強化監(jiān)管。

在即將開展的臨床研究中，數(shù)百萬個由人胚胎干細胞分化來源的功能細胞經(jīng)過免疫配型后，將借助手術(shù)機器人被精準地移植到帕金森病和黃斑變性病患者體內(nèi)。在隨后長達數(shù)年的隨訪中，研究人員將系統(tǒng)評價新治療方式的安全性和有效性。獲得預(yù)期結(jié)果后，將進一步進行多中心試驗。